संपूर्ण कुटुंबाला ज्या आजाराची भीती वाटत होती, त्या मधुमेहाचा नायनाट करण्याचा दावा.

हायलाइट

• स्टेम सेल थेरपीसह टाइप 1 मधुमेहाचा उपचार भारतात प्रथमच इन्सुलिन इंजेक्शनपासून मुक्ती मिळण्याची ठोस आशा
• VX-880 क्लिनिकल ट्रायलमधील रुग्ण वर्षांनंतर इन्सुलिन घेणे बंद करतात
• टाइप 1 मधुमेह बरा करण्याच्या दिशेने ऐतिहासिक प्रगती
• इम्यून-सप्रेशनसारख्या आव्हानांवरही वेगाने संशोधन केले जात आहे.
• भविष्यात, इतर गंभीर आजारांवर उपचार करण्याचे मार्ग देखील खुले होऊ शकतात.

टाइप-१ मधुमेह: तो आतापर्यंत असाध्य का होता?

टाइप 1 मधुमेह ही दीर्घकाळापासून समस्या आहे. स्वयंप्रतिकार रोग यावर विश्वास ठेवला आहे. या आजारात, रुग्णाचे शरीर स्वतःच स्वादुपिंडातील इन्सुलिन तयार करणाऱ्या बीटा पेशी नष्ट करते. याचा परिणाम असा होतो की शरीरातील इन्सुलिनचे उत्पादन जवळपास थांबते आणि रुग्णाला आयुष्यभर बाहेरील इन्सुलिन इंजेक्शनवर अवलंबून राहावे लागते.

अनेक दशकांपासून वैद्यकीय शास्त्राकडे या समस्येवर कायमस्वरूपी उपाय नव्हता. उपचाराचे संपूर्ण लक्ष रक्तातील साखर नियंत्रित करण्यापुरते मर्यादित होते आणि रोगाच्या मूळ कारणावर नाही. पण आता स्टेम सेल थेरपीसह टाइप 1 मधुमेहाचा उपचार ही विचारसरणी बदलू लागली आहे.

VX-880 चाचणी: ज्याने रुग्णांचे जीवन बदलले

एक वास्तविक उदाहरण: अमांडा स्मिथची कथा

VX-880 क्लिनिकल चाचणीमध्ये स्टेम-सेल आधारित उपचारांचे सर्वात मोठे यश दिसून आले. या चाचणीत सहभागी असलेल्या अमांडा स्मिथला 2015 मध्ये टाइप-1 मधुमेहाचे निदान झाले. वर्षानुवर्षे दररोज इन्सुलिन इंजेक्शन्स घेतल्यानंतर त्यांनी या चाचणीत भाग घेतला.

VX-880 थेरपीचा एक भाग म्हणून प्रयोगशाळेत तयार केलेल्या इन्सुलिन तयार करणाऱ्या पेशी त्याच्या शरीरात प्रत्यारोपित करण्यात आल्या. परिणाम आश्चर्यकारक होता – त्याला गेल्या दोन वर्षांपासून इन्सुलिनचे कोणतेही इंजेक्शन घ्यावे लागले नाही. हे यश स्टेम सेल थेरपीसह टाइप 1 मधुमेहाचा उपचार एका नव्या उंचीवर नेतो.

येल स्कूल ऑफ मेडिसिनचे तज्ज्ञ डॉ. केव्हान हेरोल्ड यांचा असा विश्वास आहे की याला संपूर्ण उपचार म्हणणे खूप घाईचे आहे, परंतु संशोधन योग्य दिशेने चालले आहे हे देखील ते मान्य करतात.

स्टेम सेल थेरपी म्हणजे काय आणि ते कसे कार्य करते?

स्टेम पेशींची वैज्ञानिक भूमिका

स्टेम पेशी शरीरातील विशेष पेशी असतात ज्यात कोणत्याही प्रकारच्या पेशींमध्ये बदलण्याची क्षमता असते. शास्त्रज्ञ त्यांना नियंत्रित परिस्थितीत प्रयोगशाळेत वाढवतात आणि नंतर त्यांना विशेष पेशींमध्ये रूपांतरित करतात.

स्टेम सेल थेरपीसह टाइप 1 मधुमेहाचा उपचार या स्टेम पेशी बीटा पेशींमध्ये रूपांतरित होतात – त्याच पेशी नैसर्गिकरित्या इन्सुलिन तयार करतात.

प्रत्यारोपण प्रक्रिया

1. प्रयोगशाळेत स्टेम पेशींचे रूपांतर इंसुलिन तयार करणाऱ्या पेशींमध्ये होते
2. या पेशींची गुणवत्ता आणि कार्यक्षमता तपासली जाते
3. हे नंतर रुग्णाच्या शरीरात प्रत्यारोपित केले जातात.

या नवीन पेशी सक्रिय झाल्यानंतर, शरीर स्वतःहून पुन्हा इन्सुलिन तयार करू लागते. यामुळे रक्तातील साखरेतील चढ-उतार कमी होतात आणि बाह्य इन्सुलिनची गरज जवळजवळ संपुष्टात येते. यामुळेच स्टेम सेल थेरपीसह टाइप 1 मधुमेहाचा उपचार हा रोगाच्या मुळावर हल्ला करणारा उपचार आहे असे मानले जाते.

ते गेम चेंजर का मानले जाते?

1. रोजच्या इंजेक्शनपासून स्वातंत्र्य

टाइप 1 मधुमेहाच्या रूग्णांसाठी सर्वात मोठे आव्हान म्हणजे दररोज इंजेक्शन घेणे. या थेरपीने ही सक्ती संपुष्टात येऊ शकते.

2. रक्तातील साखरेचे चांगले नियंत्रण

नैसर्गिक इन्सुलिन उत्पादनामुळे, रक्तातील साखर अधिक स्थिर राहते, ज्यामुळे साखरेची पातळी अचानक जास्त किंवा कमी होण्याचा धोका कमी होतो.

3. गंभीर गुंतागुंत कमी करणे

किडनी निकामी होणे, दृष्टी कमी होणे, मज्जातंतूंचे नुकसान यांसारख्या गुंतागुंतीचा धोका बऱ्याच प्रमाणात कमी होऊ शकतो.

4. मुले आणि तरुणांसाठी नवीन आशा

लहान वयातच मधुमेहाने ग्रस्त असलेल्या मुलांसाठी आणि किशोरांसाठी स्टेम सेल थेरपीसह टाइप 1 मधुमेहाचा उपचार जीवनाची गुणवत्ता पूर्णपणे बदलू शकते.

वैद्यकीय आव्हाने आणि संभाव्य जोखीम

हा शोध क्रांतिकारक असला तरी त्याला काही गंभीर आव्हानांचाही सामना करावा लागत आहे.

रोगप्रतिकार-दमन समस्या

शरीराने नवीन पेशींना परकीय म्हणून नाकारण्यापासून रोखण्यासाठी, रुग्णांना रोगप्रतिकारक-दमन औषधे घ्यावी लागतात. या औषधांमुळे संसर्गाचा धोका वाढू शकतो.

दीर्घकालीन परिणाम अद्याप अज्ञात आहेत

प्रत्यारोपण केलेल्या पेशी 10-15 वर्षांसाठी किती प्रभावी असतील हे अद्याप पूर्णपणे स्पष्ट नाही.

समाधानासाठी संशोधन

शास्त्रज्ञ आता अनुवांशिक संपादन आणि विशेष कोटिंग तंत्रांवर काम करत आहेत, जेणेकरून स्टेम सेल थेरपीसह टाइप 1 मधुमेहाचा उपचार रोगप्रतिकार-दमन औषधांशिवाय शक्य आहे.

भविष्यातील शक्यता: केवळ मधुमेहापुरते मर्यादित नाही

स्टेम सेल तंत्रज्ञानाचे सर्वात मोठे वैशिष्ट्य म्हणजे त्याचा वापर केवळ मधुमेहापुरता मर्यादित नाही. तज्ञांचा असा विश्वास आहे की भविष्यात या तंत्रज्ञानासह:

• हृदयरोग
• यकृत निकामी होणे
• न्यूरोलॉजिकल रोग
• पाठीचा कणा इजा

यासारख्या गंभीर परिस्थितीवर देखील उपचार केले जाऊ शकतात. या संदर्भात स्टेम सेल थेरपीसह टाइप 1 मधुमेहाचा उपचार वैद्यकीय शास्त्राच्या नव्या युगाची ही सुरुवात मानली जाते.

आशेचा नवा किरण

टाईप 1 मधुमेह असाध्य मानल्यानंतर, वैद्यकीय विज्ञानाने आता आशेचे ठोस कारण दिले आहे. VX-880 सारख्या चाचण्या हे सिद्ध करत आहेत स्टेम सेल थेरपीसह टाइप 1 मधुमेहाचा उपचार केवळ एक स्वप्न नाही तर भविष्यातील वास्तव बनू शकते.

ही उपचारपद्धती सध्या सर्वसामान्य रुग्णांसाठी पूर्णपणे उपलब्ध नसली तरी ज्या वेगाने संशोधन सुरू आहे, ते पाहता येत्या काही वर्षांत इन्सुलिनची इंजेक्शन्स इतिहासजमा होऊ शकतात, असे म्हटल्यास वावगे ठरणार नाही.