बायोटेक नेफ्रोजेन एआय आणि जीन थेरपी एकत्र करते किडनीचा आजार पूर्ववत करण्यासाठी – हे Read Disrupt 2025 वर पहा

डेमेट्री मॅक्सिम सात वर्षांचा असताना त्याच्या आईच्या मूत्रपिंडांनी काम करणे बंद केले. तिला डायलिसिसवर ठेवण्यात आले होते, याचा अर्थ असा होतो की तिची स्वतःची किडनी यापुढे स्वतंत्रपणे कार्य करू शकत नसल्यामुळे तिचे रक्त मशीनद्वारे फिल्टर करण्यासाठी तिला आठवड्यातून चार वेळा हॉस्पिटलमध्ये जावे लागले.

दोन वर्षांनंतर, मॅक्सिमच्या आईला मूत्रपिंड प्रत्यारोपण मिळाले. जरी शस्त्रक्रिया यशस्वी झाली आणि तिला तुलनेने सामान्य जीवन जगण्याची परवानगी मिळाली, तरीही त्याच्या कुटुंबाचा मूत्रपिंडाच्या आजाराशी संघर्ष संपला नाही. पॉलीसिस्टिक किडनी डिसीज (PKD) हा आजार तिच्याकडून मॅक्सिमला वारशाने मिळाला होता.

बद्दल सातपैकी एक अमेरिकन लोकांना क्रॉनिक किडनी डिसीज (CKD), आणि सुमारे 10% त्यापैकी CKD प्रकरणे अनुवांशिक स्थितीमुळे आहेत. हायस्कूलमध्ये असल्यापासूनच मॅक्सिमला स्वत:साठी आणि इतरांसाठी उपाय शोधण्याचे वेड आहे.

मॅक्सिमचे “अहाहा!” क्षण 2021 मध्ये आला, जेव्हा नेचर मॅगझिन एक अभ्यास प्रकाशित केला CRISPR तंत्रज्ञानाचा वापर करून PKD उंदरांमध्ये उलट करता येण्यासारखे आहे हे सिद्ध करणे. त्यावेळी, ते स्टॅनफोर्ड येथे संगणकीय जीवशास्त्रात पदवीचे शिक्षण घेत होते आणि त्याच बरोबर त्यांचे प्राध्यापक विवेक भल्ला यांच्या हाताखाली किडनी संशोधनात गुंतले होते.

जरी मॅक्सिमला खात्री होती की जीन थेरपी पीकेडीला उलट करू शकते, परंतु सर्वात मोठा अडथळा म्हणजे औषधे थेट रोगग्रस्त पेशींपर्यंत पोहोचवण्याची यंत्रणा निर्माण करणे.

या गंभीर आव्हानाचे निराकरण करण्यासाठी, त्यांनी 2022 मध्ये नेफ्रोजेनची स्थापना केली, एक बायोटेक स्टार्टअप जो किडनीतील अचूक पेशींमध्ये जनुक-संपादन औषधे सुरक्षितपणे मिळवण्यासाठी एक विशेष वितरण प्रणाली विकसित करण्यासाठी AI आणि प्रगत स्क्रीनिंगचा वापर करते. नेफ्रोजेन हा स्टार्टअप बॅटलफील्डमधील 20 अंतिम स्पर्धकांपैकी एक आहे, जो रीड डिसप्ट 2025 चा भाग आहे.

तीन वर्षांच्या विकासानंतर, मॅक्सिमचा दावा आहे की नेफ्रोजेनने एक वितरण यंत्रणा तयार करण्यात यश मिळवले आहे 100 पट अधिक कार्यक्षम FDA ने सध्या मंजूर केलेल्या “वाहन” पेक्षा किडनीमध्ये औषधाची वाहतूक करताना.

नेफ्रोजेनसाठी पुढची मोठी पायरी म्हणजे स्टार्टअपने विकसित केलेल्या औषधासह, त्याची नवीन वितरण यंत्रणा, क्लिनिकल अभ्यासात प्रगती करणे, ज्याची सुरुवात 2027 मध्ये होईल अशी मॅक्सिमची अपेक्षा आहे. याला समर्थन देण्यासाठी, कंपनी $4 दशलक्ष बीज फेरी उभारत आहे.

PKD सह जगताना ज्या महत्त्वाच्या आव्हानांना तोंड द्यावे लागते ते लक्षात घेता, मॅक्सिम स्वतः क्लिनिकल अभ्यासात सहभागी होण्याचा मानस आहे.

“तुम्हाला खूप पाठदुखी होते. तुम्हाला खूप हॉस्पिटलमध्ये जावे लागते. तुम्ही या औषधावर आहात ज्यामुळे प्रगती कमी होईल असे मानले जाते, परंतु ते खरोखर काहीही करत नाही. फक्त तुम्हाला सतत लघवी करायला लावते,” तो म्हणाला, तो पुढे म्हणाला की त्याच्या आजाराची प्रगती होऊन डायलिसिसची आवश्यकता असेल असा धोका नेहमीच असतो.

यामुळे नेफ्रोजेनचा दृष्टीकोन अधिक गंभीर बनतो, कारण त्याच्या यशामुळे तो PKD पूर्णपणे बरा होऊ शकतो.

तुम्हाला नेफ्रोजेनकडून प्रत्यक्ष ऐकायचे असल्यास, आणि डझनभर अतिरिक्त खेळपट्ट्या पाहायच्या असतील, मौल्यवान कार्यशाळांना हजेरी लावायची असेल आणि व्यवसायाचे परिणाम घडवून आणणारे कनेक्शन बनवायचे असेल, तर सॅन फ्रान्सिस्को येथे 27 ते 29 ऑक्टोबर रोजी आयोजित या वर्षीच्या व्यत्ययाबद्दल अधिक जाणून घेण्यासाठी येथे जा.